Acerca de VALIANT
Acerca de los ensayos clínicos
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En el estudio se evalúa la seguridad y la eficacia de un medicamento en investigación en jóvenes y adultos con C3G o IC-MPGN. El medicamento en investigación se llama pegcetacoplan y es un “inhibidor de C3 dirigido”.
En el estudio VALIANT se evaluará principalmente si el pegcetacoplan tiene un efecto sobre la fuga de proteínas en la orina, denominada proteinuria. La proteinuria es una señal de daño en los riñones.
En las personas con C3G o IC-MPGN, una proteína llamada C3 del complemento está sobreactivada y puede causar daño renal cuando sus productos de degradación forman depósitos nocivos en el riñón. El pegcetacoplan inhibe la proteína C3, por lo que el estudio VALIANT nos ayudará a averiguar si esta acción puede ayudar a ralentizar o reducir el daño renal.
Los participantes deben:
- Tener al menos 12 años de edad
- Tener un diagnóstico de C3G primaria o IC-MPGN,
- Tener presencia de proteinuria significativa (proteína en la orina) confirmada durante el proceso de selección del estudio
- Tener una función renal de normal a moderadamente reducida según lo indicado por una filtración glomerular estimada (estimated glomerular filtration rate, eGFR) de al menos 30 ml/min/1.73 m2
- Tener un peso entre 30 y 100 kg (entre 66 y 220 libras)
- Estar dispuesto a usar métodos anticonceptivos hasta al menos 3 meses después de la última dosis del medicamento en investigación
Para este estudio se puede considerar tanto a las personas que no se han sometido a un trasplante de riñón como a las que se han sometido a un trasplante de riñón.
Se evaluarán criterios adicionales en el centro de investigación para confirmar la elegibilidad.
El estudio VALIANT no es para personas con C3G o IC-MPGN que:
- Tienen menos de 12 años
- Están siendo tratadas con rituximab, belimumab o eculizumab, y necesitan continuar recibiendo estos medicamentos
- Tienen o han tenido hepatitis B, hepatitis C o VIH
- Están embarazadas o en período de lactancia.
Se evaluarán criterios adicionales en el centro de investigación para confirmar la elegibilidad.
El medicamento en investigación de este estudio se denomina pegcetacoplan. Se administra mediante una aguja debajo de la piel (por vía subcutánea) dos veces por semana. Los participantes y/o sus cuidadores recibirán capacitación y apoyo para administrar el medicamento del estudio en el hogar.
En investigación significa que el pegcetacoplan no está aprobado por ninguna autoridad de salud para el tratamiento de C3G o MPGN.
Después de completar el período de selección para confirmar que el paciente puede participar en el estudio, a los individuos se les asignará aleatoriamente (al azar) a uno de los dos grupos de tratamiento.
- Grupo 1: Recibirán pegcetacoplan durante el periodo de tratamiento de 12 meses.
- Grupo 2: Recibirán placebo durante los primeros 6 meses del período de tratamiento y, a continuación, recibirán pegcetacoplan durante los 6 meses restantes del período de tratamiento.
El medicamento de placebo tiene el mismo aspecto que el medicamento en investigación, pero que no contiene ningún principio activo. Existe la misma probabilidad (50 %) de ser asignado al grupo 1 o al grupo 2 al inicio del periodo de tratamiento del estudio.
Los participantes del estudio no conocerán su asignación al grupo de tratamiento del estudio y no tendrán la opción de elegir su grupo.
Los participantes del estudio que completen el período de tratamiento del estudio de 1 año pueden ingresar en un estudio de extensión a largo plazo en el que seguirán recibiendo el medicamento en investigación. Los participantes entrarán en un periodo de seguimiento de 8 semanas después de su última dosis del medicamento del estudio.
Después de completar el período de selección, la participación en el estudio durará aproximadamente 14 meses (60 semanas)
- Período de tratamiento del estudio de 1 año
- Período de seguimiento de 8 semanas después de la última dosis del medicamento en investigación
Los participantes del estudio que obtengan beneficios desde el punto de vista médico del medicamento en investigación podrán participar en un estudio de extensión a largo plazo después de completar el período de tratamiento del estudio de 1 año, en el que seguirán recibiendo pegcetacoplan.
Los participantes del estudio tendrán aproximadamente 14 visitas a la clínica durante el período de tratamiento del estudio de 1 año y 2 visitas durante el período de seguimiento de 8 semanas.
Es posible que los participantes en el estudio dispongan de un reembolso o de apoyo para viajes pagados por adelantado.
Las evaluaciones y los procedimientos principales del estudio incluyen, entre otros:
- Muestras de orina, incluidas las muestras recolectadas en las visitas del estudio y las muestras recolectadas en el hogar
- Sólo para adultos: biopsias renales (cuando sea posible, se combinarán con biopsias del estándar de atención)
- Muestras de sangre
- Cuestionarios
- Mediciones de la función cardíaca (ECG)
- Exámenes físicos
- Compleción de un diario electrónico para registrar la administración de dosis del medicamento del estudio y las recolecciones de orina en el hogar
El médico del estudio lo analizará con usted con más detalle.
Todas las pruebas y evaluaciones relacionadas con el estudio y los medicamentos del estudio se proporcionarán sin costo alguno para los participantes del estudio. El equipo del estudio puede proporcionar información más detallada. Además, es posible que los participantes en el estudio dispongan de un reembolso o de apoyo para viajes pagados por adelantado.
No, comunicarse con un centro no lo obliga ni a usted ni a su hijo a participar ni garantiza su elegibilidad/la elegibilidad de su hijo para participar en el estudio. La participación en este o en cualquier ensayo clínico es completamente voluntaria. Las personas que decidan participar en un estudio clínico, son siempre libres de retirarse en cualquier momento sin ninguna sanción ni efecto en su atención médica futura.
En caso de que la COVID-19 o las restricciones relacionadas con la pandemia afecten la capacidad de los participantes para acudir a la clínica para las visitas del estudio, el médico del estudio analizará las opciones disponibles con los participantes para garantizar la continuación del tratamiento y del monitoreo esenciales con relación al estudio.
Pegcetacoplan es un medicamento en investigación. En investigación significa que el pegcetacoplan no está aprobado por ninguna autoridad de salud para el tratamiento de C3G o MPGN.