VALIANTについて

本治験では、C3腎症または免疫複合体膜性増殖性糸球体腎炎（MPGN）を有する青年および成人に対する被験薬の安全性および有効性を評価します。被験薬はペグセタコプランと呼ばれ、「標的C3阻害剤」です。

VALIANT試験は主にペグセタコプランがタンパク尿と呼ばれる尿へのタンパク質の漏出に影響を与えるか否かを評価します。たんぱく尿は腎臓損傷のサインのひとつとされています。

C3腎症または膜性増殖性糸球体腎炎を有する人々において、補体C3と呼ばれるタンパク質が過剰に活性化しており、その分解物が腎臓で有害な沈着物を形成する際に腎臓への損傷が生じることがあります。ペグセタコプランはC3たんぱく質を阻害するため、VALIANT試験ではこの作用が腎臓の損傷を遅らせる、または減少させる一因となっているか否かを知ることができます

参加者は以下の条件を満たしている必要があります。

• 12歳以上である
• 原発性C3腎症または膜性増殖性糸球体腎炎（MPGN）の診断を受けている
• 治験のスクリーニング過程でタンパク尿（検尿中にタンパク質が測定されるが）ががみられる
• 推定糸球体濾過率（eGFR）が30 mL／分／1.73 m²以上であること。通常から中等度の腎機能障害である
• 体重30 kg～100 kg
• 被験薬の最終投与後、最低3ヵ月間積極的に避妊をする意思がある

腎移植の既往歴の有無にかかわらず、本試験の対象として考慮されます。

詳細の適格基準を治験実施施設で評価し、あなたが本試験の対象となるかを確認します。

VALIANT試験はC3腎症または膜性増殖性糸球体腎炎（MPGN）を有する以下の人々を対象としていません。

• 12歳未満
• リツキシマブ、ベリムマブ、またはエクリズマブによる治療を受けており、これらの薬剤の投与を継続する必要がある
• B型肝炎、C型肝炎、またはHIVに罹患している、または既往がある
• 妊娠中または授乳中

詳細の適格基準を治験実施施設で評価し、あなたが本試験の対象となるかを確認します。

本試験の被験薬はペグセタコプランという名称です。週2回、皮膚の下（皮下）に注射投与します。参加者および／またはその介護者は自宅での被験薬の投与についてのトレーニングやサポートを受けます。

被験薬とは、ペグセタコプランが保健当局からのC3腎症または膜性増殖性糸球体腎炎（MPGN）の治療への承認をまだ得ていないことを意味します。

スクリーニング期間を終了し、患者が本試験に参加できることが確認された後、参加者は2つの治療グループのうちのどちらか1つに無作為に割り当てられます（無作為化）。

• グループ1 : 12ヵ月の治療期間、ペグセタコプランを投与されます。
• グループ2 : 治療期間の最初の6ヵ月はプラセボを投与され、治療期間の残りの6ヵ月はペグセタコプランを投与されます。

プラセボの薬剤は被験薬に外見が似ていますが、医療的な有効成分はありません。試験治療期間の開始時、グループ1とグループ2に割り当てられる可能性は同じです（各50%の確立）。

治験参加者は自分の治験治療グループの割り当てを知ることはなく、また、自分のグループを選ぶ選択肢はありません。

1年間の試験治療期間を完了する治験参加者は、ペグセタコプランの継続投与を受ける長期延長試験に入ることもできます。参加者は被験薬の最終投与後に8週間の追跡期間に入ります。

治験のスクリーニング期間の終了後、試験参加期間は約14ヵ月（60週間）です。

• 試験治療期間 ―1年間
• 被験薬の最終投与後の追跡期間―8週間

治験中に医療的にペグセタコプランの治療的利益がある判断された治験参加者は1年間の試験治療期間の終了後、ペグセタコプランの継続投与を受ける長期延長試験に参加することができる可能性があります。

治験参加者は1年間の試験治療期間中に約14回、8週間の追跡期間中に2回来院します。

治験参加者は、治験の間に行われる検査費用は治験依頼者である製薬会社が負担いたします。また、交通費の補助支給を受けることができます。

本治験の主な検査には以下が含まれますが、これらだけに限られるわけではありません。

• 尿検査―治験来院で採取された検体と、自宅で採取された検体の両方を含む
• 成人のみ：腎生検（可能な場合、これらを標準治療における生検と組み合わせることができる）
• 血液検査
• 質問票
• 心機能の測定（心電図）
• 身体検査
• 被験薬の投与や自宅での尿採取の記録を電子日誌に記入していただきます

詳細は治験担当医師が説明いたします。

すべての治験関連の検査・検査評価・被験薬は費用負担なしで治験参加者に提供されます。治験チームからより詳細の情報を提供することができます。また、治験参加者は交通費の補助の支給を受けることができます。

いいえ。治験実施施設へ連絡することによって、あなたやご家族が本治験に参加することを強要されることはありません。また、あなたやご家族の本試験への適格性を保証することもありません。本試験を含むすべての臨床試験への参加は完全に任意です。何らかの臨床試験に参加すると決めた人は、罰則を受けることなく、また、将来の医療ケアに影響を及ぼすことなく、いかなる理由でもいつでも自由に参加を中止することができます。

新型コロナウィルス感染症、またはその世界的大流行に関連した制限により、参加者が治験に来院することに影響を与える場合、治験担当医師は治験参加者と可能な選択肢について話し合い、本質的な治験関連治療とモニタリングの継続を担保します。