Informazioni su VALIANT

Lo studio sta valutando la sicurezza e l’efficacia di un farmaco sperimentale in giovani e adulti affetti da C3G o IC-MPGN. Il farmaco sperimentale si chiama pegcetacoplan ed è un “inibitore mirato della C3”.

Lo studio VALIANT valuterà principalmente se pegcetacoplan abbia un effetto sulla perdita di proteine nelle urine, chiamata proteinuria. La proteinuria è un segnale di danno ai reni.

Nelle persone con C3G o IC-MPGN, una proteina chiamata complemento C3 è iperattivata e può causare danno renale quando i suoi prodotti di degradazione formano depositi nocivi nel rene. Pegcetacoplan inibisce la proteina C3, quindi lo studio VALIANT ci aiuterà a scoprire se questa azione può aiutare a rallentare o ridurre il danno renale.

I partecipanti devono:

• Avere compiuto almeno 12 anni di età
• Avere una diagnosi di C3G primaria o IC-MPGN
• Presentare proteinuria (proteine nelle urine) significativa, confermata durante il processo di screening
• Presentare una compromissione della funzionalità renale da normale a moderata, come indicato dalla velocità di filtrazione glomerulare stimata (VFGs) di almeno 30 ml/min/1,73 m²
• Avere un peso tra 30-100 kg
• Essere disposti a utilizzare un metodo contraccettivo per almeno 3 mesi dopo l’ultima dose del farmaco sperimentale

Per questo studio possono essere prese in considerazione sia le persone che non hanno subito un trapianto di rene sia quelle che hanno subito un trapianto di rene.

Ulteriori criteri verranno valutati presso il centro di ricerca per confermare l’idoneità.

Lo studio VALIANT non è adatto per le persone affette da C3G o IC-MPGN che:

• Hanno meno di 12 anni di età
• Sono in trattamento con rituximab, belimumab o eculizumab e devono continuare ad assumere questi farmaci
• Hanno, o hanno avuto, epatite B, epatite C o HIV
• Sono attualmente in gravidanza o allattamento

Ulteriori criteri verranno valutati presso il centro di ricerca per confermare l’idoneità.

Il farmaco sperimentale in questo studio è chiamato pegcetacoplan. Viene somministrato tramite un ago inserito sotto la pelle (per via sottocutanea) due volte a settimana. I partecipanti e/o le persone che prestano loro assistenza riceveranno un addestramento e supporto per somministrare il farmaco in studio a casa.

Sperimentale significa che pegcetacoplan non è approvato da alcuna autorità sanitaria per il trattamento di C3G o MPGN.

Dopo aver completato il periodo di screening per confermare che il paziente è in grado di partecipare allo studio, i soggetti verranno assegnati casualmente (randomizzati) a uno dei due gruppi di trattamento.

• Gruppo 1: Riceverà pegcetacoplan per il periodo di trattamento di 12 mesi.
• Gruppo 2: Riceverà il placebo per i primi 6 mesi del periodo di trattamento, quindi riceverà pegcetacoplan per i restanti 6 mesi del periodo di trattamento.

Il placebo è una sostanza che ha lo stesso aspetto del farmaco sperimentale ma non contiene alcun principio attivo farmacologico. Esiste la stessa probabilità (50%) di essere assegnati al Gruppo 1 o al Gruppo 2 all’inizio del periodo di trattamento dello studio.

Anche se i partecipanti allo studio sapranno qual è il proprio gruppo di assegnazione al trattamento dello studio, non avranno la possibilità di scegliere il proprio gruppo.

I partecipanti allo studio che completano il periodo di trattamento della durata di 1 anno possono entrare in uno studio di estensione a lungo termine e continuare a ricevere il farmaco sperimentale. I partecipanti accederanno a un periodo di follow-up di 8 settimane dopo la loro ultima dose di farmaco in studio.

Dopo aver completato il periodo di screening, la partecipazione allo studio durerà circa 14 mesi (60 settimane).

• 1 anno di periodo di trattamento dello studio
• Periodo di follow-up di 8 settimane dopo l’ultima dose del farmaco sperimentale

I partecipanti allo studio per i quali sia accertato un beneficio clinico dal farmaco sperimentale potrebbero essere in grado di partecipare a uno studio di estensione a lungo termine dopo aver completato il periodo di trattamento dello studio della durata di 1 anno, in cui continueranno a ricevere pegcetacoplan.

I partecipanti allo studio dovranno sottoporsi a circa 14 visite in clinica durante il periodo di trattamento dello studio della durata di 1 anno, e a 2 visite durante il periodo di follow-up della durata di 8 settimane.

Per i partecipanti allo studio potrebbe essere disponibile un rimborso o un sussidio prepagato per le spese di viaggio.

Le principali valutazioni e procedure dello studio includono, a titolo esemplificativo ma non esaustivo:

• Campioni di urine, inclusi i campioni raccolti durante le visite dello studio e i campioni raccolti a casa
• Solo per adulti: biopsie renali (laddove possibile, queste saranno combinate con biopsie standard)
• Campioni di sangue
• Questionari
• Misurazioni della funzione cardiaca (elettrocardiogramma, ECG)
• Esami obiettivi
• Compilazione di un diario elettronico per registrare la somministrazione del farmaco in studio e le raccolte delle urine a domicilio

Il medico dello studio ne parlerà con Lei più in dettaglio.

Tutti gli esami e le valutazioni correlati allo studio, nonché il farmaco sperimentale, saranno forniti gratuitamente a coloro che parteciperanno allo studio. Il team dello studio può fornire informazioni più dettagliate. Inoltre, per i partecipanti allo studio può essere disponibile un rimborso o un sussidio prepagato per le spese di viaggio.

No, contattare un centro non obbliga Lei o Suo/a figlio/a a partecipare, né garantisce la Sua idoneità o quella di Suo/a figlio/a a partecipare allo studio. La partecipazione a questa o a qualsiasi sperimentazione clinica è completamente volontaria. Coloro che decidono di partecipare a uno studio di ricerca sono sempre liberi di ritirarsi in qualsiasi momento senza incorrere in alcuna penalizzazione o effetto sulle proprie cure mediche future.

Qualora la COVID-19, o le restrizioni relative alla pandemia, influenzino la capacità dei partecipanti di recarsi in clinica per le visite dello studio, il medico dello studio parlerà con i partecipanti delle altre opzioni disponibili per garantire il proseguimento del trattamento e del monitoraggio essenziali correlati allo studio.