À propos de VALIANT

L’étude évalue la sécurité d’emploi et l’efficacité d’un médicament expérimental chez les adultes atteints de GC3 ou de GNMP-CI. Le médicament expérimental est appelé pegcetacoplan, et c’est un « inhibiteur de la C3 ciblé ».

L’étude VALIANT évaluera principalement si le pegcetacoplan a un effet sur la perte des protéines dans l’urine, appelée protéinurie. La protéinurie est un signal de lésion des reins.

Chez les personnes atteintes de GC3 ou de GNMP-CI, une protéine appelée complément C3 est suractivée et peut provoquer des lésions rénales lorsque ses produits de dégradation forment des dépôts nocifs dans les reins. Le pegcetacoplan inhibe la protéine C3, de sorte que l’étude VALIANT nous aidera à déterminer si cette action peut aider à ralentir ou à réduire les lésions rénales.

Les participants doivent :

• Être âgés d’au moins 18 ans
• Avoir un diagnostic de GC3 primaire ou de GNMP-CI
• Présenter une protéinurie (présence de protéines dans l’urine) significative confirmée pendant le processus de sélection
• Présenter une fonction rénale normale ou modérément altérée, attestée par un débit de filtration glomérulaire estimé (DFGe) d’au moins 30 ml/min/1,73 m²
• Peser entre 30 kg et 100 kg
• Être disposés à utiliser une méthode de contraception jusqu’à au moins 3 mois après la dernière dose de médicament expérimental

Les personnes qui n’ont pas subi de greffe de rein et celles qui ont subi une greffe de rein peuvent être envisagées pour cette étude.

Des critères supplémentaires seront évalués au centre de recherche pour confirmer l’admissibilité.

L’étude VALIANT n’est pas destinée à des personnes atteintes de GC3 ou de GNMP-CI qui :

• Sont âgées de moins de 18 ans
• Sont traitées par rituximab, bélimumab ou éculizumab, et devant continuer à prendre ces médicaments
• Sont ou ont été atteintes d’hépatite B, d’hépatite C ou de VIH
• Sont enceintes ou allaitent

Des critères supplémentaires seront évalués au centre de recherche pour confirmer l’admissibilité.

Le médicament expérimental dans cette étude est appelé pegcetacoplan (peg-set-a-ko-plan). Il est administré à l’aide d’une aiguille sous la peau (voie sous-cutanée) deux fois par semaine. Les participants et/ou leurs aidants seront formés et soutenus pour administrer le médicament à l’étude à domicile.

Expérimental signifie que le pegcetacoplan n’est approuvé par aucune autorité sanitaire pour le traitement de la GC3 ou de la GNMP.

À l’issue de la période de sélection visant à confirmer que le patient remplit les conditions pour participer à l’étude, les personnes seront affectées de manière aléatoire (randomisées) à l’un des deux bras de traitement.

• Bras 1 : les patients recevront du pegcetacoplan pendant la période de traitement de 12 mois.
• Bras 2 : les patients recevront le placebo pendant les 6 premiers mois de la période de traitement, puis recevront le pegcetacoplan pendant les 6 mois restants de la période de traitement.

Le médicament placebo ressemble au médicament expérimental mais ne contient aucun principe actif médicamenteux. Le pourcentage de chances (50 %) d’être affecté au bras 1 ou au bras 2 est le même au début de la période de traitement de l’étude.

Les participants à l’étude ne connaîtront pas leur affectation au bras de traitement et ils n’auront pas la possibilité de choisir leur bras.

Les participants qui achèveront la période de traitement de l’étude de 1 an pourront entrer dans une étude d’extension à long terme où ils continueront à recevoir le médicament expérimental. Les participants entreront dans une période de suivi de 8 semaines après leur dernière dose du médicament à l’étude.

À l’issue de la période de sélection, la participation à l’étude durera environ 14 mois (60 semaines).

• Période de traitement de l’étude de 1 an
• Période de suivi de 8 semaines après la dernière dose du médicament expérimental

Les participants à l’étude qui souhaitent tirer plus de bénéfices médicaux du médicament expérimental pourront participer à une étude d’extension à long terme à l’issue de la période de traitement de l’étude de 1 an, où ils continueront à recevoir le pegcetacoplan.

Les participants à l’étude auront environ 14 visites à l’hôpital pendant la période de traitement de l’étude de 1 an et 2 visites pendant la période de suivi de 8 semaines.

Le remboursement ou le prépaiement des frais de déplacement pourra être disponible pour les participants à l’étude.

Les évaluations et procédures de l’étude principale comprennent, sans s’y limiter :

• Échantillons d’urine, y compris les échantillons recueillis lors des visites de l’étude et les échantillons recueillis à domicile
• Biopsies rénales (si possible, celles-ci seront combinées aux biopsies de soins standard)
• Échantillons de sang
• Questionnaires
• Mesures de la fonction cardiaque (ECG)
• Examens physiques
• Remplissage d’un journal électronique pour consigner l’administration du médicament à l’étude et les recueils d’urine à domicile

Le médecin de l’étude en discutera plus en détail avec vous.

Toutes les analyses et évaluations liées à l’étude, ainsi que les traitements de l’étude, seront fournis gratuitement aux participants à l’étude. Le personnel de l’étude peut vous donner des informations plus détaillées. En outre, le remboursement ou le prépaiement des frais de voyage pourra être disponible pour les participants à l’étude.

Non, la communication avec un centre ne vous oblige pas à participer, vous-même ou votre enfant, pas plus qu’elle ne garantit votre admissibilité à participer à l’étude. La participation à cette étude clinique ou à toute autre est entièrement volontaire. Les personnes qui décident de participer à une étude clinique sont toujours libre de se retirer à tout moment sans motif, sans pénalité ni effet sur leurs soins médicaux ultérieurs.

Si la COVID-19 ou les restrictions liées à cette pandémie affectent la capacité des participants à se rendre au centre pour les visites de l’étude, le médecin de l’étude discutera des options disponibles avec les participants afin de s’assurer de la poursuite du traitement lié à l’étude et du suivi.