Acerca del estudio
VALIANT

El estudio evalúa la seguridad y la eficacia de un medicamento en investigación en jóvenes y adultos que tienen GC3 o GNMP-IC. El medicamento en investigación se llama pegcetacoplan y es un “inhibidor de C3 dirigido”.

El estudio VALIANT evaluará principalmente si pegcetacoplan tiene un efecto sobre la fuga de proteínas a la orina, lo que se conoce como proteinuria. La proteinuria es una señal de lesión renal.

En personas con GC3 o GNMP-IC, una proteína llamada proteína C3 del complemento está sobreactivada y puede causar lesiones renales cuando sus productos de degradación forman depósitos nocivos en el riñón. El pegcetacoplan inhibe la proteína C3, por lo que el estudio VALIANT nos ayudará a averiguar si esta acción puede ayudar a ralentizar o reducir la lesión renal.

Los participantes deben:

• Ser mayores de 12 años.
• Tener un diagnóstico de GC3 o GNMP-IC primaria
• Presentar proteinuria significativa (proteína en la orina) confirmada durante el proceso de selección del estudio.
• Presentar una función renal de normal a moderadamente reducida según lo indicado por un índice de filtración glomerular (TFGe) de al menos 30 ml/min/1,73 m².
• Peso: 30 kg—100 kg.
• Estar dispuesto a utilizar métodos anticonceptivos hasta al menos 3 meses después de la última dosis del medicamento en investigación.

Para este estudio se puede considerar tanto a las personas que no se han sometido a un trasplante de riñón como a las que sí lo han hecho.

Se evaluarán criterios adicionales en el centro de investigación para confirmar la elegibilidad.

El estudio VALIANT no es para personas con GC3 o GNMP-IC con las siguientes características:

• Menores de 12 años
• En tratamiento con rituximab, belimumab o eculizumab, y que deben continuar tomando estos medicamentos
• Padecen o han padecido hepatitis B, hepatitis C o infección por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH).
• Están embarazadas o en periodo de lactancia.

Se evaluarán criterios adicionales en el centro de investigación para confirmar la elegibilidad.

El medicamento en investigación de este estudio se llama pegcetacoplan. Se administra mediante una aguja por debajo de la piel (por vía subcutánea) dos veces por semana. Los participantes y/o sus cuidadores recibirán formación y apoyo para administrar el medicamento del estudio en casa.

“En investigación” significa que pegcetacoplan no ha sido autorizado por ninguna autoridad sanitaria para el tratamiento de la G3C o GNMP.

Tras completar la fase de selección para confirmar que el paciente puede participar en el estudio, se le asignará al azar (aleatorizará) a uno de los dos grupos de tratamiento.

• Grupo 1: Recibirá pegcetacoplan durante el periodo de tratamiento de 12 meses.
• Grupo 2: Recibirá placebo durante los primeros 6 meses del periodo de tratamiento y, a continuación, recibirá pegcetacoplan durante los 6 meses restantes del periodo de tratamiento.

El placebo tiene el mismo aspecto que el medicamento en investigación pero que no contiene ningún principio activo. Existe la misma probabilidad (50 %) de ser asignado al grupo 1 o al grupo 2 al inicio del periodo de tratamiento del estudio.

Los participantes del estudio no conocerán el grupo de tratamiento del estudio al que han sido asignados y no tendrán la opción de elegir el grupo.

Los participantes del estudio que completen el periodo de tratamiento del estudio de 1 año pueden entrar en un estudio de extensión a largo plazo en el que seguirán recibiendo el medicamento en investigación. Los participantes entrarán en un periodo de seguimiento de 8 semanas después de su última dosis del medicamento del estudio.

Después de completar la fase de selección, la participación en el estudio durará aproximadamente 14 meses (60 semanas).

• Periodo de tratamiento del estudio de 1 año.
• Periodo de seguimiento de 8 semanas después de la última dosis del medicamento en investigación.

Los participantes del estudio que estén recibiendo un beneficio médico del medicamento en investigación pueden participar en un estudio de extensión a largo plazo tras completar el periodo de tratamiento de 1 año, en el que seguirán recibiendo pegcetacoplan.

Los participantes del estudio tendrán aproximadamente 14 visitas en el centro durante el periodo de tratamiento del estudio de 1 año y 2 visitas durante el periodo de seguimiento de 8 semanas.

Es posible que se disponga de reembolsos o ayudas prepagadas para los traslados de los participantes del estudio.

Las evaluaciones y procedimientos principales del estudio incluyen, entre otros:

• Muestras de orina, incluidas las muestras recogidas en las visitas del estudio y las muestras recogidas en casa
• Sólo para adultos:biopsias renales (cuando sea posible, se combinarán con las biopsias del tratamiento habitual)
• Muestras de sangre
• Cuestionarios
• Mediciones de la función cardíaca (ECG)
• Exploraciones físicas
• Cumplimentación de un diario electrónico para registrar la administración del medicamento del estudio y las recogidas de orina en casa

El médico del estudio lo comentará con usted con más detalle.

Todas las pruebas y evaluaciones relacionadas con el estudio y los medicamentos del estudio se proporcionarán sin coste alguno para los participantes del estudio. El personal del estudio le puede facilitar información más detallada. Además, es posible que se disponga de reembolsos o ayudas prepagadas para los traslados de los participantes del estudio.

No, la vinculación que usted tenga con un centro no le obliga a usted ni a su hijo/a a participar, ni garantiza que usted o su hijo/a puedan participar en el estudio. La participación en este o en cualquier otro ensayo clínico es completamente voluntaria. Las personas que deciden participar en un estudio clínico son siempre libres de retirarse en cualquier momento y por cualquier motivo, sin que ello suponga un menoscabo o afecte a su atención médica en el futuro.

En caso de que la COVID-19 o las restricciones relacionadas con la pandemia afecten a la capacidad de los participantes para acudir a las visitas del estudio en el centro médico, el médico del estudio comentará con los participantes las opciones disponibles para garantizar que se continúe con el tratamiento y la supervisión esenciales relacionados con el estudio.