Über VALIANT

In der Studie wird die Sicherheit und Wirksamkeit eines Prüfpräparats bei jungen Menschen und Erwachsenen mit C3G oder IC-MPGN beurteilt. Das Prüfpräparat heißt Pegcetacoplan und ist ein „zielgerichteter C3-Inhibitor“.

In der VALIANT-Studie wird primär beurteilen, ob Pegcetacoplan eine Wirkung auf den Austritt von Protein in den Urin hat, die sogenannte Proteinurie. Proteinurie ist ein Zeichen für eine Schädigung der Nieren.

Bei Personen mit C3G oder IC-MPGN wird ein Protein namens Komplement C3 überaktiviert und kann Nierenschäden verursachen, wenn seine Abbauprodukte schädliche Ablagerungen in der Niere bilden. Pegcetacoplan hemmt das C3-Protein, das heißt, die VALIANT-Studie wird uns dabei helfen, herauszufinden, ob diese Wirkung Nierenschäden verlangsamen oder verringern kann.

Die Teilnehmer müssen:

• mindestens 12 Jahre alt sein
• eine Diagnose einer primären C3G oder IC-MPGN haben
• Signifikante Proteinurie (Protein im Urin), die während der Voruntersuchung der Studie bestätigt wird
• Normale bis mittelschwere Nierenfunktionsstörung, die durch eine geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (estimated glomerular filtration rate, eGFR) von mindestens 30 ml/min/1,73 m² angezeigt wird
• ein Körpergewicht von 30 kg–100 kg haben
• bereit sein, bis mindestens 3 Monate nach der letzten Dosis des Prüfpräparats eine Empfängnisverhütung anzuwenden

Sowohl Personen, die keine Nierentransplantation erhalten haben, als auch Personen, die eine Nierentransplantation erhalten haben, können für diese Studie in Betracht gezogen werden.

Zusätzliche Kriterien werden am Prüfzentrum beurteilt, um die Eignung zu bestätigen.

Die VALIANT-Studie ist nicht für Personen mit C3G oder IC-MPGN vorgesehen, die:

• unter 12 Jahre alt sind
• mit Rituximab, Belimumab oder Eculizumab behandelt werden und diese Medikamente weiterhin einnehmen müssen
• Hepatitis B, Hepatitis C oder HIV haben oder hatten
• schwanger sind oder stillen

Zusätzliche Kriterien werden am Prüfzentrum beurteilt, um die Eignung zu bestätigen.

Das Prüfpräparat in dieser Studie heißt Pegcetacoplan (peg-set-a-koé-plan). Es wird zweimal wöchentlich über eine Nadel unter die Haut (subkutan) verabreicht. Die Teilnehmer und/oder ihre Betreuer werden darin geschult und unterstützt, die Studienmedikation zu Hause zu verabreichen.

„Prüf-“ bedeutet, dass Pegcetacoplan von keiner Gesundheitsbehörde für die Behandlung von C3G oder MPGN zugelassen ist.

Nach Abschluss des Voruntersuchungsabschnitts zur Bestätigung, dass der Patient an der Studie teilnehmen kann, werden die Patienten nach dem Zufallsprinzip einem von zwei Behandlungsarmen zugewiesen (randomisiert).

• Arm 1: Erhält Pegcetacoplan für den 12-monatigen Behandlungszeitraum.
• Arm 2: Erhält Placebo in den ersten 6 Monaten des Behandlungszeitraums und dann Pegcetacoplan für die verbleibenden 6 Monate des Behandlungszeitraums.

Das Placebo sieht aus wie das Prüfpräparat, enthält jedoch keine medizinischen Wirkstoffe. Die Wahrscheinlichkeit, zu Beginn des Studienbehandlungszeitraums Arm 1 oder Arm 2 zugewiesen zu werden, ist gleich groß (50 %).

Die Studienteilnehmer werden ihre Zuweisung zum Studienbehandlungsarm nicht kennen und sie haben nicht die Möglichkeit, ihren Arm zu wählen.

Studienteilnehmer, die den 1-jährigen Behandlungszeitraum der Studie abschließen, können in eine Langzeit-Verlängerungsstudie aufgenommen werden, in der sie weiterhin das Prüfpräparat erhalten. Die Teilnehmer treten nach ihrer letzten Dosis der Studienmedikation in einen 8-wöchigen Nachbeobachtungszeitraum ein.

Nach Abschluss des Voruntersuchungsabschnitts dauert die Teilnahme an der Studie etwa 14 Monate (60 Wochen)

• 1-jähriger Studienbehandlungszeitraum
• 8-wöchiger Nachbeobachtungszeitraum nach der letzten Dosis des Prüfpräparats

Studienteilnehmer, bei denen festgestellt wird, dass sie medizinisch von dem Prüfpräparat profitieren, können nach Abschluss des 1-jährigen Behandlungszeitraums der Studie möglicherweise an einer Langzeit-Verlängerungsstudie teilnehmen, in der sie weiterhin Pegcetacoplan erhalten.

Die Studienteilnehmer werden während des 1-jährigen Behandlungszeitraums der Studie etwa 14 Besuchstermine in der Klinik und während des 8-wöchigen Nachbeobachtungszeitraums 2 Besuchstermine wahrnehmen.

Für Teilnehmer kann eine Erstattung oder im Voraus gezahlte Reisehilfe verfügbar sein.

Zu den wichtigsten Studienbeurteilungen und -verfahren gehören unter anderem:

• Urinproben, einschließlich Proben, die bei den Studienbesuchsterminen abgegeben werden, und Proben, die zu Hause abgegeben werden
• Nur Erwachsene: Nierenbiopsien (Wenn möglich, werden diese mit Biopsien als Teil der Standardversorgung kombiniert)
• Blutproben
• Fragebögen
• Messungen der Herzfunktion (Elektrokardiografien, EKG)
• Körperliche Untersuchungen
• Ausfüllen eines elektronischen Tagebuchs zur Aufzeichnung der Verabreichung der Studienmedikation und Abgabe von Urinproben zu Hause

Der Prüfarzt wird dies ausführlicher mit Ihnen besprechen.

Alle studienbezogenen Untersuchungen und Beurteilungen sowie die Studienmedikation werden den Studienteilnehmern kostenlos zur Verfügung gestellt. Das Studienteam kann Ihnen detailliertere Informationen zur Verfügung stellen. Zusätzlich kann für Teilnehmer eine Erstattung oder im Voraus gezahlte Reisehilfe verfügbar sein.

Nein, die Kontaktaufnahme mit einem Prüfzentrum verpflichtet Sie oder Ihr Kind nicht zur Teilnahme und garantiert auch nicht, dass Sie/Ihr Kind für die Teilnahme an der Studie geeignet sind/ist. Die Teilnahme an dieser oder einer anderen klinischen Prüfung ist vollkommen freiwillig. Personen, die sich für eine Teilnahme an einer Forschungsstudie entscheiden, können jederzeit aus beliebigem Grund aus der Studie ausscheiden, ohne dass ihnen dadurch Nachteile entstehen oder die zukünftige medizinische Versorgung beeinträchtigt wird.

Sollte COVID-19 oder sollten Einschränkungen im Zusammenhang mit der Pandemie die Fähigkeit der Teilnehmer beeinträchtigen, zu Studienbesuchsterminen in die Klinik zu kommen, wird der Prüfarzt die verfügbaren Optionen mit den Teilnehmern besprechen, um sicherzustellen, dass die wesentliche studienbezogene Behandlung und Überwachung fortgesetzt wird.