Sobre o estudo VALIANT

O estudo está avaliando a segurança e a eficácia de um medicamento em investigação em jovens e adultos que apresentam C3G ou IC-GNMP. O medicamento em investigação é chamado pegcetacoplan e é um “inibidor de C3 direcionado”.

O estudo VALIANT avaliará principalmente se o pegcetacoplan tem um efeito sobre o vazamento de proteína na urina, chamado proteinúria. A proteinúria é um sinal de dano aos rins.

Em pessoas com C3G ou IC-GNMP, uma proteína chamada complemento C3 é superativada e pode causar danos nos rins quando seus produtos de degradação formam depósitos nocivos nos rins. O pegcetacoplan inibe a proteína C3 e, portanto, o estudo VALIANT nos ajudará a descobrir se essa ação pode ajudar a retardar ou reduzir a lesão renal.

Os participantes devem:

• Ter no mínimo 12 anos de idade
• Ter um diagnóstico de C3G primário ou IC-GNMP
• Apresentar proteinúria (proteína na urina) significativa confirmada durante o processo de triagem
• Apresentar função renal normal a moderadamente comprometida indicada por taxa estimada de filtração glomerular (TFGe) de pelo menos 30 ml/min/1,73 m²
• Pesar 30 kg a 100 kg
• Estar disposto(a) a usar método contraceptivo até pelo menos 3 meses após a última dose do medicamento em investigação

Tanto pessoas que não fizeram um transplante de rim e as que fizeram um transplante de rim podem ser consideradas para este estudo.

Outros critérios serão avaliados no centro de estudo para confirmar a elegibilidade.

O estudo VALIANT não é para uma pessoa com GC3 ou IC-GNMP que:

• Tiver menos de 12 anos de idade
• Estão sendo tratados com rituximabe, rucaparibe ou eculizumabe e precisam continuar a tomar esses medicamentos
• Tiver ou tiver tido hepatite B, hepatite C ou HIV
• Estiver grávida ou amamentando

Outros critérios serão avaliados no centro de estudo para confirmar a elegibilidade.

O medicamento em investigação no estudo é chamado de pegcetacoplan. Ele é administrado por meio de uma agulha sob a pele (via subcutânea) duas vezes por semana. Os participantes e/ou seus cuidadores serão treinados e apoiados para administrar o medicamento do estudo em casa.

Em investigação significa que pegcetacoplan não é aprovado por nenhuma autoridade sanitária para o tratamento de GC3 ou GNMP.

Após concluir o período de triagem para confirmar que o participante está apto a participar do estudo, os indivíduos serão atribuídos aleatoriamente (randomizados) para um dos dois grupos de tratamento.

• Grupo 1: Receberá pegcetacoplan durante o período de tratamento de 12 meses.
• Grupo 2: Receberá placebo pelos primeiros 6 meses do período de tratamento e, em seguida, receberá pegcetacoplan pelos 6 meses restantes do período de tratamento.

O medicamento placebo parece muito com o medicamento em investigação mas não tem nenhum ingrediente ativo do ponto de vista médico. Existe uma chance igual (50%) de ser designado ao Grupo 1 ou ao Grupo 2 no início do período de tratamento do estudo.

Os participantes do estudo não saberão a sua atribuição ao grupo de tratamento do estudo e não terão a opção de escolher o seu grupo.

Os participantes do estudo que concluírem o período de 1 ano de tratamento do estudo podem entrar em um estudo de extensão de longo prazo em que continuarão a receber o medicamento em investigação. Os participantes entrarão em um período de acompanhamento de oito semanas após a última dose do medicamento do estudo.

Após completar o período de triagem, a participação no estudo durará aproximadamente 14 meses (60 semanas).

• período de 1 ano de tratamento do estudo
• período de acompanhamento de 8 semanas após a última dose do medicamento em investigação

Os participantes do estudo que estiverem determinados a se beneficiar clinicamente do medicamento em investigação podem participar de um estudo de extensão de longo prazo após concluir o período de 1 ano de tratamento do estudo, onde continuarão recebendo pegcetacoplan.

Os participantes do estudo terão aproximadamente 14 visitas à clínica durante o período de 1 ano de tratamento do estudo, e 2 visitas durante o período de acompanhamento de 8 semanas.

Reembolso ou apoio pré-pago de transporte podem estar disponíveis para os participantes do estudo.

As avaliações e procedimentos do estudo principal incluem, entre outros:

• Amostras de urina, incluindo as amostras coletadas nas visitas do estudo e as amostras coletadas em casa
• Apenas para adultos: Biópsias renais (quando possível, estas serão combinadas com biópsias de tratamento padrão)
• Amostras de sangue
• Questionários
• Medições da função cardíaca (ECG)
• Exames físicos
• Preenchimento de um diário eletrônico para registrar a dosagem com o medicamento do estudo e coletas de urina domiciliares

O médico do estudo discutirá isso com você em mais detalhes.

Todos os exames e avaliações relacionados ao estudo e os medicamentos do estudo serão fornecidos gratuitamente aos participantes do estudo. A equipe de estudo pode dar mais informações detalhadas. Além disso, reembolso ou apoio pré-pago de transporte podem estar disponíveis para os participantes do estudo.

Não, estar ligado a um centro não obriga você ou seu(sua) filho(a) a participar nem garante a sua elegibilidade/elegibilidade deles para participar do estudo. A participação nesse ou em qualquer estudo clínico é totalmente voluntária. Indivíduos que decidam participar de um estudo clínico serão sempre livres para se retirar a qualquer momento sem nenhuma penalidade ou efeito sobre seus cuidados médicos futuros.

Se a COVID-19 ou as restrições relacionadas à pandemia afetarem a capacidade de os participantes irem até a clínica para as visitas do estudo, o médico do estudo discutirá as opções disponíveis com os participantes para garantir o tratamento essencial relacionado ao estudo e que o monitoramento seja continuado.