Acerca de VALIANT

El estudio evalúa la seguridad y la efectividad de un medicamento en investigación en personas jóvenes* y adultos que tienen C3G o GNMP-CI. El medicamento en investigación se denomina pegcetacoplan y es un “inhibidor de C3 dirigido”.

El estudio VALIANT evaluará principalmente si pegcetacoplan tiene un efecto en la filtración de proteínas en la orina, denominada proteinuria. La proteinuria es una señal de daño a los riñones.

En las personas con C3G o GNMP-CI, una proteína llamada complemento C3 se activa en exceso y puede causar daños renales cuando sus productos de descomposición forman depósitos dañinos en el riñón. Pegcetacoplan inhibe la proteína C3, por lo que el estudio VALIANT nos ayudará a averiguar si esta acción puede contribuir a frenar o reducir el daño renal.

*En Argentina solo serán enrolados pacientes adultos

Los participantes deben:

• Tener al menos 18 años.
• Tener un diagnóstico de C3G primaria o GNMP-CI.
• Presentar una proteinuria (proteína en la orina) considerable confirmada durante el proceso de selección del estudio.
• Tener una función del riñón de normal a moderadamente deteriorada según lo indicado por la tasa de filtración glomerular estimada (TFGe) de al menos 30 ml/min/1.73 m².
• Pesar entre 30 kg y 100 kg.
• Estar dispuesto a utilizar métodos anticonceptivos durante al menos 3 meses después de recibir la última dosis del medicamento en investigación.

Tanto las personas que no se han sometido a un trasplante de riñón como las que se han sometido a un trasplante de riñón pueden ser consideradas para este estudio.

Se evaluarán criterios adicionales en el centro de investigación para confirmar la elegibilidad.

El estudio VALIANT no es para personas con C3G o GNMP-CI que:

• Tienen menos de 18 años.
• Están recibiendo tratamiento con rituximab, belimumab o eculizumab, y deben continuar tomando estos medicamentos.
• Tienen o han tenido hepatitis B, hepatitis C o VIH.
• Están embarazadas o en período de lactancia.

Se evaluarán criterios adicionales en el centro de investigación para confirmar la elegibilidad.

El medicamento en investigación de este estudio se llama pegcetacoplan. Se administra mediante la inserción de una aguja bajo la piel (por vía subcutánea) dos veces por semana. Los participantes y/o sus cuidadores recibirán formación y apoyo para administrar el medicamento del estudio en su hogar.

“En investigación” significa que la autoridad sanitaria no aprobó pegcetacoplan para el tratamiento de C3G o GNMP.

Tras completar el período de selección para confirmar que el paciente puede participar en el estudio, los individuos serán asignados aleatoriamente (aleatorizados) a uno de los dos grupos de tratamiento.

• Grupo 1: Recibirá pegcetacoplan durante el período de tratamiento de 12 meses.
• Grupo 2: Recibirá placebo durante los primeros 6 meses del período de tratamiento y luego recibirá pegcetacoplan durante los 6 meses restantes del período de tratamiento.

El medicamento placebo se parece al medicamento en investigación pero no tiene ingredientes médicamente activos. Existe la misma probabilidad (50%) de ser asignado al Grupo 1 o al Grupo 2 al inicio del periodo de tratamiento del estudio.

Los participantes del estudio no sabrán a qué grupo de tratamiento del estudio fueron asignados y no tendrán la opción de elegir su grupo.

Los participantes del estudio que completen el período de tratamiento del estudio de 1 año pueden ingresar en un estudio de extensión a largo plazo en el que seguirán recibiendo el medicamento en investigación. Los participantes ingresarán en un período de seguimiento de 8 semanas después de su última dosis del medicamento del estudio.

Después de completar el período de selección, la participación en el estudio durará aproximadamente 14 meses (60 semanas).

• Período de tratamiento del estudio de 1 año.
• Período de seguimiento de 8 semanas después de la última dosis del medicamento en investigación.

Los participantes del estudio que se determine que obtienen beneficios desde el punto de vista médico del medicamento en investigación podrán participar en un estudio de extensión a largo plazo después de completar el período de tratamiento del estudio de 1 año en el que seguirán recibiendo pegcetacoplan.

Los participantes del estudio tendrán aproximadamente 14 visitas a la clínica durante el período de tratamiento del estudio de 1 año y 2 visitas durante el período de seguimiento de 8 semanas.

Es posible que los participantes del estudio cuenten con reembolsos o que reciban ayuda prepagada para los gastos de traslado.

Las evaluaciones y los procedimientos del estudio principal incluyen, entre otros:

• Muestras de orina, incluidas ambas muestras obtenidas en las visitas del estudio y muestras obtenidas en el hogar.
• Adultos solamente: Biopsias de riñón (cuando sea posible, estas se combinarán con biopsias de atención estándar).
• Muestras de sangre.
• Cuestionarios.
• Mediciones de la función cardíaca (ECG).
• Exámenes físicos.
• Compleción de un diario electrónico para registrar la administración de la dosis con el medicamento del estudio y las recolecciones de orina en el hogar.

El médico del estudio hablará de esto con usted con más detalle.

Todas las pruebas y evaluaciones relacionadas con el estudio y los medicamentos del estudio se proporcionarán sin costo alguno para los participantes del estudio. El equipo del estudio puede proporcionar información más detallada. Además, es posible que los participantes del estudio cuenten con reembolsos o que reciban ayuda prepagada para los gastos de traslado.

No, el hecho de conectarse con un centro no le obliga a usted o a su hijo a participar, ni garantiza que usted o su hijo puedan participar en el estudio. La participación en este o en cualquier ensayo clínico es completamente voluntaria. Las personas que deciden participar en un estudio de investigación son siempre libres de retirarse en cualquier momento y por cualquier motivo, sin ninguna penalización ni efecto en su atención médica futura.

En caso de que la COVID-19 o las restricciones relacionadas con dicha pandemia afecten la capacidad de los participantes de asistir a la clínica para las visitas del estudio, el médico del estudio analizará las opciones disponibles con los participantes para garantizar la continuidad del tratamiento y el seguimiento esenciales relacionados con el estudio.